A magyar orvostudomány nemzetközi elismertségét kétségtelenül Semmelweis Ignác neve és munkássága hozta el. A magyar orvoslás másfél évszázados szakmai múltjára való tekintettel a HEPA Magyar Exportfejlesztési Ügynökségnél azon dolgozunk, hogy minél több, a gyógyszeriparban és a kutatás-fejlesztésben egyaránt jártas vállalatok neveit, technológiáit és termékeit ismerhessék meg világszerte. Minden egyes elért sikerünk jól tanúskodik az orvostudományban betöltött meghatározó szerepünkről és az ebből fakadó terjeszkedés szükségességéről. Mindez azonban nem lenne lehetséges az olyan magyar orvosok, gyógyszerészek és kutatók nélkül, mint Karikó Katalin, aki világhírnévre tett szert az mRNS vakcina kifejlesztésében végzett munkájával.
A járványok hosszú évszázadok óta kísérik és alakítják az emberiség történelmét. Az elmúlt 100 év tudományos vívmányainak köszönhetően bár átmenetileg sikerült visszaszorítani a különböző kórok terjedését, a folyamatosan megjelenő kihívásokkal szemben a szintetikus mRNS-ek alkalmazása jelentett megoldást, melynek kidolgozásában meghatározó szerepet játszott Karikó Katalin, magyar biokémikus.
Karikó Katalin szakterülete révén tudományos pályáját az RNS-közvetített mechanizmusok tanulmányozásának, kutatásait pedig - fehérjeterápiai céllal - az in vitro módosított mRNS fejlesztésének szentelte. A magyar tudós 2006 és 2013 között az RNARx cég társalapítója és vezérigazgatója volt. 2013 óta a BioNTech RNA Pharmaceuticals vállalatnál dolgozik, melynek kezdetben alelnöke volt, majd 2019-ben vezető alelnökké léptették elő. Emellett a Pennsylvaniai Egyetem adjunktusa.
Pennsylvaniai egyetemi kollégájával, Drew Weissmannal együtt kidolgozta az mRNS-szintézis technológiáját. Karikó Katalinnak köszönhetően a BioNTech, a Pfizer és a Moderna cégek kifejleszthették saját koronavírus elleni oltóanyagukat, Karikó és Weissman pedig elnyerték a rangos Breakthrough Award díjat. Ahhoz azonban, hogy a tudományos világ felfigyeljen az mRNS alkalmazására, Karikó Katalin fáradhatatlan és kitartó munkájára volt szüksége.
Összefoglalónkban a nemzetközileg is kitüntetett, magyar biokémikus életútjáról olvashatnak.
Karikó Katalin Kisújszálláson született, ahol szerény családi körülmények között nevelkedett. Kislányként Katalin már a középiskolában is kitűnően teljesített és komolyan érdeklődött a természettudományok iránt. A Szegedi Tudományegyetem szerzett doktori címet követően a Biológiai Kutatóközpont Biokémiai Intézetében folytatta tanulmányait, ezzel párhuzamosan pedig dolgozni kezdett az mRNS végein lévő cap-ek – molekuláris struktúrák – szintézisével foglalkozó Tomasz Jenő professzor laboratóriumában. Doktori disszertációját az oligonukleotidok (rövid DNS és RNS darabok) szintézisének és vírusellenes hatásaiból írta.
Tudományos kutatásának finanszírozása hiányában a fiatal tudós 1985-ben együtt férjével és kétéves kislányával elhagyta Magyarországot és az Amerikai Egyesült Államokba költözött.
Az USA-ba való áttelepülést követően, 1985 és 1988 között a philadelphiai Temple Egyetemen, majd a marylandi Bethesda Orvostudományi Egyetemen (1988-1989) posztdoktorként dolgozó Karikó Katalin részt vett egy klinikai vizsgálatban, amely során az AIDS-ben, hematológiai betegségekben, illetve a krónikus fáradtság szindrómában szenvedő betegeket kezelték kétszálú RNS-sel ( dsRNS ). Akkoriban ez úttörő kutatásnak számított, hiszen az interferon vírus- ás daganatellenes hatását már kutatták, az a dsRNS interferon indukciójának molekuláris mechanizmusát még nem ismerték.
1989-ben Katalin felvételt nyert a Pennsylvaniai Egyetemre, ahol Elliot Barnathan kardiológussal együtt a hírvivő RNS-en dolgozott. 1990-ben, a Pennsylvaniai Egyetem Perelman Orvostudományi Karának adjunktus professzoraként Karikó benyújtotta első pályázatát, amelyben egy mRNS alapú génterápia kifejlesztésére tett javaslatot.
Ha az mRNS ( hírvivő RNS) működési mechanizmusáról beszélünk tisztában kell lenni azzal, hogy a hírvivő RNS (ribonukleinsav) egyfajta „szerelési utasítás” a fehérjék számára. Maga az RNS DNS alapján szintetizálódik a sejtmagban, ezt követően a riboszómákban fehérjék szintetizálódnak. Ha szintetizálják a kívánt tulajdonságokkal rendelkező mesterséges mRNS-t, majd bejuttatják azt az emberi szervezetbe, bármely sejt „igény szerint” bizonyos fehérjék előállítására alkalmas gyárrá alakulhat, ideértve a kórokozók elleni antitesteket, a genetikai betegségeket gátoló enzimeket és a növekedési faktorokat a sérült sejtek helyreállításához. Azonban a technológia szabadalmaztatása sorra falakba ütközött.
A Karikó és Weissman által szintetizált mRNS -nek volt egy komoly hibája. Olyan immunválaszt váltott ki, amely nemcsak elpusztította a molekulát még mielőtt az elérte volna a célsejtet, de valósággal árthatott is a betegnek. Minden nehézség ellenére a kutató bízott benne, hogy van megoldás a biztonságos és hatékony alkalmazásra.
„Arra gondoltam, hogy elmegyek máshová vagy hogy esetleg valami mással kellene foglalkoznom – emlékszik vissza a tudós. – Azt éreztem, talán nem vagyok elég jó, nem vagyok elég rátermett. Sulykoltam magamban a gondolatot: rendelkezésemre áll minden eszköz és adat, csak jobban kell kísérleteznem.”
Katalin kitartása mégiscsak meghozta gyümölcsét. 2004-ben Karikó és Weissman rájöttek, hogyan küszöbölhetik ki az emberi szervezet negatív reakcióit. A tudósok észrevették, hogy a molekulák kontrollcsoportja – a transzfer RNS ( tRNS ) – nem vált ki olyan reakciót a szervezetben, mint a mátrix RNS. Kiderült, hogy az tRNS immunválasza elkerülhető a nukleozidok összetétele enyhe eltérésének köszönhetően: a tRNS uridin nukleozid helyett annak izomerjét (azaz összetételében hasonló, de más konfigurációjú) pszeudouridint tartalmaz. Karikó és Weissman a szintetikus mRNS-eikben az uridint pszeudouridinre cserélték, így az új hibrid mRNS-ek már nem váltottak ki immunválaszt. A sikerrel ellentétben az új technológia azonban mégsem hozott áttörést áttörésnek tudományos körökben.
Egy évtizeddel később, az mRNS-szintézis technológia szabadalmaztatását követően megalapították a Moderna beotechnológiai vállalatot. Egyik társalapítója, a Harvard Medical School laboratóriumának vezetője, Dr. Derrick Rossi az mRNS segítségével „újraprogramozta” a felnőtt sejteket, ezzel megoldva az őssejt-mintavételének etikai problémáját.
Néhány évvel később, amikor a koronavírus-járvány miatt új vakcinák kifejlesztése vált szükségessé, a szintetikus mRNS főszerephez jutott, hiszen az emberi szervezetbe kerülve, a szintetikus mRNS „kényszeríti” a sejteket, hogy a vírusburok részét képező tüskefehérjét termeljenek. Az immunrendszer megtámadja ezt a fehérjét és ilyen módon „megtanulja” a valódi koronavírus felismerését és semlegesítését.